Вчера, 17-го ноября 2022 года, организация, известная как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (U.S. Food and Drug Administration, FDA) одобрила для использования инъекции препарата Tzield (teplizumab, теплицумаб) для "отсрочки" дебюта сахарного диабета 1-го типа (наступление третьей стадии заболевания) у взрослых и детей старше восьми лет, находящихся в группе высокого риска развития этого заболевания (вторая стадия).
Основанием для одобрения стало детальное рассмотрение опубликованного в августе 2019-го года в журнале NEJM исследования препарата Теплицумаб (антиCD3 моноклональное антитело), которое подтвердило возможность на два года отложить дебют сахарного диабета первого типа (СД1) у родственников пациентов с СД1 из группы высокого риска его развития, и данных о безопасности препарата.
Что нужно знать об этом исследовании?
1.Кто считается человеком с высоким риском?
Люди с положительным титром специфических для СД1 антител при наличии родственников с СД1.
2.Сколько длилось лечение?
Две недели.
3.Сколько человек участвовало в исследовании?
76 участников, 55 из которых было младше 18 лет.
4.Сопровождалось ли использование препарата побочными явлениями?
Частыми были сыпь и транзиторная, быстро проходящая лимфоцитопения (снижение количества лимфоцитов), головная боль.
5. Какие результаты получили исследователи?
Среднее время дебюта СД1 в группе людей, получавших Теплицумаб, составило 48,4 месяцев (у 43% участников), а в группе людей, получавших плацебо (препарат-пустышку) — 24,4 месяца (у 73% участников).
6. Как можно сформулировать главный вывод этой работы?
Теплицумаб замедляет развитие СД1 у людей из группы высокого риска.
7. Почему это исследование так важно?
Впервые за всю историю иммунологических вмешательств был получен действительно значимый положительный результат.
8. Почему замедление наступления СД1 на два года имеет такое значение?
Подумайте об этом с позиции, например, родителей заболевшего СД1 ребенка: когда легче справляться с заболеванием — в три года или в пять? в пять или в семь? По-моему, ответ очевиден.
9. Какие перспективы открывают нам эти результаты?
Возможно, при дальнейшем изучении препарата, изменении доз и/или длительности его использования — результаты будут ещё лучше.
10. Как скоро можно будет использовать Теплицумаб в реальной практике?
В реальности для пациентов после одобрения FDA шансов использовать его в ближайшие месяцы стало больше. Для пациентов нашей страны реальность эта чуть дальше, потому что требуется одобрение локальных структур, но — подумайте только — у нас впервые в руках есть реально работающее волшебство, одобренное теперь FDA для использования.
полезен?16